ドイツのミュンヘンにて網膜色素変性の遺伝子療法の開発会議

窪田製薬ホールディングスが、2016年から研究開発に取り組んでいる網膜色素変性に対する遺伝子療法、オプトジェネティクスに関して、日欧米で共同開発を進める遺伝子療法の専門家を集めた開発会議を、先月末、現地時間の6月27日にドイツのミュンヘンでおこないました。

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開催場所となったのはライフサイエンスのベンチャー企業が入居するインキュベーションセンターです。その近くにあるルートヴィヒ・マクシミリアン大学(LMU)ミュンヘンへも足を運び、このプロジェクトに参画する専門家と打ち合わせをしました。1472年に設立されたLMUはノーベル賞学者を34人も排出しており、マックスプランク研究所もある広大なキャンパスは緑豊かで最高の研究環境です。

今回集まったのは、私とアキュセラの開発者、ウイルスベクター開発で実績のあるシリオン社(SIRION Biotech GmbH、ドイツ)、プロモータのスクリーニングで高い実績を誇るサーキュラリス社(米国)、マンチェスター大学、ハイデルベルク大学(ドイツ)、ハノーファー大学(ドイツ)、ルートヴィヒ・マクシミリアン大学ミュンヘン(ドイツ)から遺伝子療法の共同開発に参画する専門家の約20名。

治療の対象とする網膜色素変性は、光を捕らえ視覚認知につなげる働きを持つ視細胞(光受容細胞)が、遺伝子変異により緩やかに変性していく遺伝性の網膜疾患です。網膜色素変性症の多くは、最初に明暗を認識する桿体(かんたい)細胞が損傷され、周辺視野および夜間視力が障害されます。その後に、色を認識する錐体(すいたい)細胞が損傷され、色覚異常や中心視力の低下をきたし、最終的には失明に至るという目の難病です。

今回の開発会議では、研究開発プログラムの進捗と課題を確認しあい、患者さんを対象とする臨床試験について協議ができたことはオプトジェネティクス技術の研究開発において極めて重要な前進と考えております。

開発の進捗などについては、電話会議やビデオ会議を使って日頃から密にコミュニケーションはとっておりますが、こうして開発に携わる専門家チームが国境を超えて一つの場所に集まるというのは、より一層、結束を高める上で大切なことだと改めて認識しました。

これからもチーム一丸となって、新たな治療法確立に挑んでいきたいと思います。